眼底血管性疾病的发病机制主要是血管内皮生长因子(VEGF)过量表达导致视网膜新生血管异常增生和/或血管通透性增加，常见疾病包括新生血管性年龄相关性黄斑变性和糖尿病视网膜病变等，严重威胁患者视力。抗VEGF药物的应用彻底改变了眼底血管性疾病的治疗模式，然而，目前临床面临的频繁注射负担、费用高昂和治疗耐药性等难题仍未得到有效解决。近年来，随着基因治疗技术的飞速发展，其为眼底血管性疾病的临床治疗开辟了新路径并展现出显著优势。本文介绍了靶向VEGF的基因治疗在眼底血管性疾病中的研究应用进展，阐述了VEGF在眼底血管性疾病中促进眼底异常血管生成和增加血管通透性等作用机制，详细介绍了目前基于VEGF的基因治疗策略，如利用基因沉默技术靶向降低VEGF表达，以及采用基因编辑，如成簇规则间隔短回文重复序列相关蛋白技术对VEGF相关基因进行修饰等。同时总结了这些治疗方法在临床前研究和临床试验中的应用现状、面临的挑战，如载体的安全性和有效性、免疫反应等问题，对靶向VEGF的基因治疗在眼底血管性疾病中的未来发展前景进行了展望，旨在为该领域的深入研究和临床应用提供参考依据。
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